Egy rákellenes kezelés meghökkentő eredményeket mutatott egy kis klinikai kísérletben. A kezelt betegek mindegyike, akik a középstádiumú végbélrák egy speciális formájával küzdöttek, azóta teljes gyógyulást tapasztaltak. Bár az eredmények mindössze 18 fős mintán alapulnak, fontos következményekkel járhatnak az ilyen speciális rákos megbetegedések kezelésében.
A II. fázisú vizsgálat eredményeit a hétvégén tették közzé a New England Journal of Medicine című szaklapban. A vizsgálatban a Memorial Sloan Kettering Rákközpont, valamint a Yale Egyetem kutatói vettek részt, és a GlaxoSmithKline gyógyszeripari vállalat szponzorálta.
A vizsgálatba olyan önkénteseket vontak be, akiket II. vagy III. stádiumú végbélrákkal diagnosztizáltak, ami azt jelenti, hogy a daganatuk elkezdett nagyobbra nőni és átterjedt a test közeli testrészekre. Rákjukról azt is megállapították, hogy azt egy bizonyos mechanizmus, az úgynevezett mismatch repair hiánya okozta.
A rák sokféle okból alakulhat ki. Néha azonban a sejtjeinkben olyan mutációk alakulnak ki, amelyek megakadályozzák őket abban, hogy kijavítsák bennük a DNS másolásakor keletkezett hibákat. Ezek a hibák aztán végül rákos sejtekhez vezethetnek.
A kutatók elmélete szerint kezelésük, egy laboratóriumban előállított, dostarlimab nevű antitest képes lehet segíteni a betegek ezen alcsoportján. Úgy működik, hogy gátolja a programozott halál receptor-1 (PD-1) nevű fehérjét, amely számos rákos sejtben megtalálható. Ez a gátlás lehetővé teszi az immunrendszer számára, hogy a rákos sejteket károsnak ismerje fel, és elpusztítás céljából célba vegye őket. A gyógyszert a GlaxoSmithKline fejlesztette ki, és az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság 2021-ben gyorsított eljárásban engedélyezte a mismatch repair hiányossághoz kapcsolódó endometriumrákos esetekre.
A betegek hat hónapon keresztül háromhetente kaptak dostarlimabot. Ezt követően az eredeti terv szerint standard kemoradioterápiát és műtétet kaptak volna, ha a daganatuk még mindig kimutatható. Figyelemre méltó módon azonban úgy tűnt, hogy a kezelés önmagában teljesen kiirtotta a rákot. A tanulmány publikálásáig 18 beteg fejezte be a kezelést, míg 12 beteget már legalább egy éve nyomon követnek, és eddig egyiküknél sem mutatkoztak a rák visszatérésének jelei.
A rákos megbetegedések köztudottan ellenállnak a kezelésnek, és kevés, ha egyáltalán van olyan gyógyszer, amely önmagában olyan sikert mutat, mint amilyet itt láttunk. „Azt hiszem, ez az első alkalom, hogy ez megtörtént a rák történetében” – mondta a tanulmány szerzője, Luis A. Diaz Jr. a Memorial Sloan Kettering Rákközpontból a New York Timesnak. A New York Times szerint az első beteg, aki megkapta a gyógyszert, két évvel később is rákmentes maradt.
Ennek ellenére az eredmények még nagyon koraiak, és sokkal több kutatásra lesz szükség nagyobb méretű vizsgálatokkal, hogy megerősítsék a gyógyszer hatékonyságát, különösen hosszú távon. A dostarlimab és a hasonló immunterápiás kezelések sem mellékhatásmentesek, és ritkán súlyos szövődményeket, például izomgyengeséget okozhatnak, bár ebben a vizsgálatban ilyen mellékhatásokról nem számoltak be. És a gyógyszer nem olcsó: 11 000 dollárba kerül egy adag.
De ha ezeket az eredményeket tovább validálják, akkor nagyon is jól vezethetnek az ilyen típusú rákos megbetegedések új ellátási standardjához. A Mismatch repair hiányossága leggyakrabban a vastagbélrákhoz kapcsolódik, de többek között az emlő-, a pajzsmirigy-, a hólyag- és a prosztatarák kialakulásához is hozzájárulhat. Az itt bemutatott eredmények azt sugallják, hogy a PD-1-gátlók segíthetnek az ilyen daganatokban szenvedőknek elkerülni a kimerítőbb kezeléseket, ha elég korán alkalmazzák őket a rák kialakulásában, mielőtt az elterjedne a szervezetben.
